Ученые из США смогли "отключить" лишнюю хромосому в клетках с синдромом Дауна

Американским молекулярным биологам впервые удалось успешно "отключить" лишнюю 21 хромосому в культуре клеток людей, страдавших синдромом Дауна, что позволяет надеяться на возможность нейтрализации этого генетического дефекта, сообщает РИА Новости.

"Мы надеемся, что наш эксперимент откроет дорогу для изучения синдрома Дауна сегодня и "хромосомной терапии" в будущем", – заявила Джеанна Лоуренс из университета штата Массачусетс в Уорчестере.

Биолог и ее коллеги смогли подавить работу "лишних" генов на третьей копии 21 хромосомы, присутствующей в клетках людей с синдромом Дауна, используя особый ген XIST. По словам ученых, данный участок ДНК используется организмом женщин и самок животных для подавления работы второй копии "женской" Х-хромосомы в их геноме. Биологи предположили, что XIST можно модифицировать таким образом, что он будет препятствовать "считыванию" генов с лишней 21 хромосомы.

Главное препятствие на пути использования XIST не по "назначению" – большие размеры гена, усложняющие его "вставку" в другие хромосомы человека. Ученые решили эту проблему, проанализировав структуру 21 хромосомы и обнаружив в ней достаточно длинный участок "мусорной" ДНК, который можно удалить без потерь других генов.

Обнаружив этот участок, биологи попытались реализовать свою идею на практике, вставив этот ген в 21 хромосомы в геномы "перепрограммированных" стволовых клеток, полученных от донора с синдромом Дауна. По словам ученых, XIST успешно вставился и подавил работу генов на третьей копии хромосомы. Устойчивость этого эффекта, а также отсутствие видимых побочных эффектов позволяет надеяться на разработку терапии для лечения синдрома Дауна.

Напомним, ранее ученые заявили, что нашли новый способ проверки плода ребенка на наличие синдрома Дауна. В ходе нового теста изучается кровь будущей матери, в которой содержится ДНК плода.