Лікування гемофілії: вчені говорять про великий прорив

Гемофілія – рідкісне порушення крові, яке важко піддається діагностиці та лікуванню. Нещодавно на щорічних зборах Американського товариства гематологів були представлені результати двох досліджень – ATLAS-A/B та ATLAS-INH, використання препарату фітусіран (Fitusiran, Sanofi Genzyme) щодо запобігання кровотечам у пацієнтів з гемофілією. Вони показали, що частота кровотеч у річному обчисленні знизилася приблизно на 90%, при цьому половина або більше учасників не мали кровотеч, які вимагали лікування протягом 9 місяців. Як повідомили на зустрічі дослідники, середній річний рівень кровотеч знизився до 0.

Особливості застосування фітусірану

Фітусіран є невеликою молекулою, яка блокує вироблення антитромбіну в клітинах печінки. Замість використання традиційного підходу до лікування гемофілії, що полягає у посиленні каскаду згортання крові шляхом заміни того, чого не вистачає, ідея фітусірана полягає в тому, щоб укоротити систему антикоагуляції організму, впливаючи на антитромбін.

Дані ефективності фітусирана стосуються як гемофілії A, так і гемофілії B з інгібіторами та без них, які є антитілами, утвореними проти екзогенних факторів згортання, а також при субаналізі частоти спонтанних і спільних кровотеч. Зменшення кровотеч супроводжувалося значним поліпшенням якості життя пацієнтів.

Відео дня

Фітусіран вводиться у вигляді підшкірної ін'єкції 80 мг один раз на місяць, що є зручним режимом дозування. Дослідники припускають, що деяким пацієнтам достатньо застосовувати препарат один раз на два місяці.

Подробиці досліджень

У ATLAS-A/B 80 пацієнтів чоловічої статі були рандомізовані для профілактичного лікування фітусіраном один раз на місяць, а 40 – для продовження прийому факторів згортання крові при необхідності при кровотечі. Трохи понад 20% страждали на гемофілію B, інші – на гемофілію A. Середній вік становив 34 роки, і в учасників було в середньому близько 12 кровотеч протягом 6 місяців, що передували дослідженню.

Половина групи фітусирану не мала кровотеч протягом періоду дослідження у порівнянні з 5% у контрольній групі.

П'ять серйозних небажаних явищ, що виникли при лікуванні у групі фітусирана, включали холелітіаз у двох пацієнтів, а також холецистит, інфекцію нижніх дихальних шляхів та астму у кожного з них. Два пацієнти з фітусіраном припинили лікування через холецистит та підвищення рівня аланінамінотрансферази.

Дослідження ATLAS-INH мало той самий дизайн та вивчало пацієнтів з інгібіторами. Як і в першому випадку, трохи понад 20% страждали на гемофілію B, інші A. Середній вік становив 28 років, і у пацієнтів було в середньому близько 13 кровотеч за 6 місяців до дослідження. Загалом 38 осіб було рандомізовано до групи фітусирана, а 19 – до групи препаратів обхідного шляху за необхідності.

Майже 66% пацієнтів з фітусіраном не мали кровотеч у порівнянні з приблизно 5% у контрольній групі.

За словами провідного дослідника ATLAS-INH, керівника програми гемостазу та тромбозу Дитячої лікарні Лос-Анджелеса Гая Янга, кровотеч було набагато менше як при гемофілії А, так і B. І це безумовно клінічно значущий та важливий ефект.

Коментарі

На зборах було зазначено, що у випробуваннях фітусіран порівнювали не з профілактичним лікуванням, яке є стандартом лікування гемофілії, а з епізодичним лікуванням. За словами Алока Шрівастава, провідного дослідника ATLAS-A/B, гематолога з Християнського медичного коледжу у Веллорі, Індія, зазначені у дослідженнях цифри ніколи раніше не досягалися за допомогою стандартної профілактики. Крім того, стандартна профілактика потребує довічних внутрішньовенних інфузій, іноді кілька разів на тиждень.

Вчені наголосили, що використання фітусірану може змінити повсякденне життя пацієнтів. Скільки коштуватиме препарат поки що невідомо.