Видео дня
Одобрен первый препарат для лечения карликовости
FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) недавно сообщило об ускоренном одобрении первого препарата, стимулирующего рост детей с наиболее распространенной формой карликовости.
Восоритид (Voxzogo) показан детям от 5 лет и старше с ахондроплазией, у которых все еще есть открытые пластинки роста, другими словами – потенциал для роста.
По словам Терезы Кехо, доктора медицины, директора отдела общей эндокринологии в Центре лечения пищевых продуктов и медикаментов FDA, это одобрение важно для детей с редким заболеванием, которое до этого не имело адекватного лечения.
Ожидается, что в США начать лечение можно будет примерно через месяц. В Европе препарат был одобрен в августе.
Что известно о Восоритиде
Восоритид представляет собой аналог натрийуретического пептида С-типа, который способствует росту костей, действуя как положительный регулятор сигнального пути ниже гена рецептора 3 фактора роста фибробластов. При ахондроплазии рост эндохондральной кости подавляется мутацией усиления функции в этом гене. Действие препарата направлено на первопричину заболевания.
Восоритид вводится 1 раз в день подкожно. Инъекцию рекомендуется вводить в одно и то же время. Дозировка зависит от массы тела пациента и может быть скорректирована в зависимости от изменения веса.
Результаты клинического испытания
Эффективность препарата была подтверждена в ходе исследования III фазы, продолжавшегося год. В нем участвовал 121 пациент с ахондроплазией с открытыми эпифизами.
Получавшие лечение в дозе 15 мг / кг дети показали рост в среднем на 1,57 см в год, в отличие от пациентов из группы плацебо. В открытом расширенном исследовании после 52-недельного двойного слепого исследования у пациентов, применявших восоритид, сохранялось улучшение скорости роста в годовом исчислении.
В условиях ускоренного утверждения препарата потребуется постмаркетинговое исследование для оценки окончательного роста взрослого человека у пролеченных пациентов.
Нежелательные явления
Наиболее частыми побочными эффектами во время проведения третьей фазы исследования были реакции в месте инъекции, рвота, боль в суставах, снижение артериального давления, гастроэнтерит, диарея, головокружение, боль в ушах, грипп, усталость, сезонная аллергия и сухость кожи.
Распространенность ахондроплазии в мире
По имеющимся оценкам, в США детей с диагнозом ахондроплазия более 10 тысяч. Во всем мире болезнь является наиболее распространенной дисплазией скелета, поражающей примерно 1 из 40 000 детей. Ахондроплазия с одинаковой частотой встречается у мужчин и женщин (болезнь наследуется по аутосомно-доминантному типу).
Стандартизированный коэффициент смертности для всех возрастных групп людей с ахондроплазией в 2,27 раза выше, чем для населения в целом. У детей младше 4 лет смерть чаще всего наступает в результате сдавления ствола мозга, которое вызывает внезапную смерть. У людей в возрасте 5-24 лет частыми причинами смерти являются нарушения центральной нервной системы и дыхания, 25-54 лет – сердечно-сосудистые заболевания.
Комментарии
Представители "Маленьких людей Америки" (Little People of America, старейшей и крупнейшей в мире организации поддержки людей с карликовостью и их семей) отнеслись к одобрению нового препарата с осторожностью. По их заявлению, акцент на скорости роста – это фармацевтическое решение проблемы нетерпимости общества и безразличия к людям небольшого роста. И предлагают вместо этого изменить исследовательские приоритеты в сторону актуальных медицинских проблем, таких как стеноз позвоночного канала и апноэ во сне.
