Долгие десятилетия вирус СПИДа является страшным бичом человечества. Однако недавно эта неизлечимая болезнь стала неожиданным помощником в лечении другого смертельно опасного заболевания.
На этой неделе врачи госпиталя при Калифорнийском университете Лос-Анджелеса (далее UCLA - МедОбоз) сообщили, что генная терапия, в которой используется довольно странный помощник, - вирус СПИДа, - запустила работу иммунной системы 48 детей, родившихся без способности сопротивления организма любым заболеваниям.
"Мы смогли вылечить то, что в противном случае было бы смертельной болезнью" и исцеляем большинство этих детей с помощью лечения при помощи нового метода", - сказал руководитель исследования доктор Дональд Кон из детской больницы UCLA Mattel. Этот новый метод использует в качестве основного помощника вирус СПИДа, сообщает The Associated Press.
Результаты показывают, что все, кроме двух из 50 детей, которым была проведена экспериментальная терапия в ходе исследования, теперь обладают здоровыми способностями к борьбе с микробами.
"Теперь они в основном живут как обычные дети, свободно - ходят в школу, занимаются обычными делами", не беспокоясь о том, что любая инфекция может стать опасной для жизни", - сказал он.
У детей был тяжелый синдром комбинированного иммунодефицита (SCID) - МедОбоз), вызванный унаследованным генетическим дефектом, который не позволяет костному мозгу производить здоровые версии клеток крови, которые образуют иммунную систему. Без лечения он часто убивает в первые год или два жизни.
Это заболевание стало известно, как "болезнь мальчика-пузыря" из-за случая в 1970-х годах, когда мальчик из Техаса прожил 12 лет в защитном пластиковом пузыре, чтобы изолировать его от микробов.
Сейчас это называется "болезнью пузырчатого ребенка", по-английски - "bubble boy disease", которая не позволяет жить, свободно передвигаясь и контактируя с окружающей средой. Ее могут вызвать около 20 различных генных дефектов, которые поражают как девочек, так и мальчиков.
Пересадка костного мозга от генетически подобранного брата или сестры может вылечить заболевание, но у большинства детей нет подходящего донора, и лечение рискованно - этот мальчик из Техаса умер после подобной операции.
Сейчас пациенты с таким диагнозом (SCID) получают два раза в неделю дозы антибиотиков и антибактериальных антител, но это не окончательное решение.
Врачи выяснили, что генная терапия может привести к успеху. Новый метод заключается в том, что медик удаляют часть клеток крови пациента, используют "отключенный" вирус СПИДа, чтобы вставить здоровую версию гена, который нужен детям, и возвращают клетки через капельницу.
Джосселин Киш с первого фото сейчас 11 лет. Заболевание было выявлено, когда ей было 3 года. После генной терапии "ей сразу стало лучше", - сказал Картер. Теперь "она редко, вообще редко болеет" и может выздоравливать всякий раз, когда она болела. Эта надежда распространяется и на новую инфекцию Джосселин - ей только что поставили диагноз COVID-19, и пока у нее очень легкие симптомы.
В общей сложности 27 детей прошли подобное лечение в больнице Лос-Анджелеса, трое - в Национальном институте здравоохранения США недалеко от Вашингтона и 20 - в больнице на Грейт-Ормонд-стрит в Лондоне. Тот факт, что лечение оказалось безопасным в нескольких больницах, в которых оно проводится, делает исследование "очень эффективным", - сказал доктор Стивен Готтшалк из Детской исследовательской больницы Св. Иуды в Мемфисе.
Он не участвовал в новом исследовании, но он и его коллеги провели аналогичную генную терапию еще 17 детям с тяжелым синдромом комбинированного иммунодефицита.
"Люди спрашивают нас, панацея ли это? Никто не знает, как это будет работать в долгосрочной перспективе, но, по крайней мере, до трех лет у этих детей точно все будет хорошо", - сказал Готтшалк. "Иммунная функция кажется стабильной с течением времени, поэтому я думаю, что это выглядит очень, очень обнадеживающим".
Результаты исследования под руководством Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе были опубликованы во вторник в научном Медицинском журнале Новой Англии (The New England Journal of Medicine) и представлены на онлайн-конференции Американского общества генной и клеточной терапии.
Работа была оплачена за счет грантов государственных органов здравоохранения США и Великобритании, а также финансируемого налогами Калифорнийского института регенеративной медицины. Изобретатель этого метода лечения и советник компании, которая занимается его разработкой, - лондонской Orchard Therapeutics.
Подпишись на Telegram-канал и посмотри, что будет дальше!
