Видео дня
Как делают лекарства
Как появляется лекарственное средство
Предположим, есть болезнь, которая уже более-менее исследована. То есть известно, почему и как она развивается, на какие структуры в организме нужно действовать, чтобы вылечить эту болезнь. Назовем условно эти структуры "рецепторами R".
И вот ученые начинают перебирать вещества, которыми можно действовать на "рецепторы R". Таких веществ могут быть миллионы, а возможно, в природе вообще не существует нужного вещества и его нужно синтезировать впервые.
Начинается исследование на компьютерных моделях. Суперкомпьютеры моделируют "рецептор R" и затем парируют его с моделями миллионов молекул лекарства.
Мощности таких систем просто срывают крышу. Процессор фармацевтического компьютера выполняет сотни триллионов расчетных операций в секунду и в результате ученые получают перечень молекул, показавших перспективные результаты во время компьютерного моделирования.
Стороннему наблюдателю может показаться, что речь идет не о фармацевтах, а о айтишниках.
Далее эти молекулы синтезируют и начинают проверять invitro, то есть в пробирках – на клетках или культурах клеток.
Из тысяч перспективных молекул до стадии доклинических испытаний доходят только сотни. Это уже такие же рабочие молекулы, как "корабельная сосна". Те молекулы, которые не работают – идут работать в Instagram.
Далее появляются они – испытуемые животные, и начинают тесты invivo. Именно на них определяют токсичность, побочные эффекты, влияние на беременность, а также кучу других характеристик.
На этом этапе из сотен смоделированных молекул в финал приходят десятки или единицы. Именно их будут тестировать на людях.
Как проходят клинические испытания на людях
Нулевая фаза:
- задействованы только здоровые испытуемые;
- используется только небольшое количество вещества;
– изучают, как препарат ведет себя в организме человека.
Первая фаза:
- здоровых испытуемых уже несколько десятков;
– изучают безопасную дозу продукта.
Вторая фаза:
- несколько сотен испытуемых;
- с одинаковой болезнью/диагнозом;
- определяют, имеет ли это "прото-лекарство" какой-либо положительный эффект;
– побочные действия "прото-лекарства".
Третья фаза клинических исследований – основная и важнейшая
Благодаря именно этому этапу молекула сможет по праву называться лекарством (в случае успеха исследования). Потому что третья фаза – это рандомизированное двойное слепое плацебоконтролируемое клиническое исследование.
Итак, третья фаза:
- участвуют несколько тысяч больных;
- испытуемые делятся на две группы пациентов с одинаковой болезнью;
- первая группа получает лекарство, вторая – "пустышку", то есть плацебо;
- ни пациенты, ни исследователи не знают, кто принимает лекарство, а кто – "пустышку", потому исследование и называется "слепым".
Результаты этих исследований и тонны документации передают для проверки в соответствующие органы, отвечающие за регистрацию лекарств.
Если окажется, что все хорошо и продукт работает тогда это вещество может называться лекарством и может выпускаться на рынок.
Есть еще и четвертая фаза исследований
Она называется "постмаркетинговым исследованием" - это когда препарат начинают производить, продавать и использовать, то врачи и производители продолжают собирать данные об отсроченных эффектах от приема. Вдруг сначала все "ок", а потом у пациента, скажем, отрастёт не там где нужно, или что-то важное в организме отсохнет и отпадет.
Почему разработка лекарства – это очень дорого?
Разработка лекарства может стоить миллиарды, а весь процесс от изобретения до регистрации и выпуска на рынок может длиться от 10 до 15 лет. Причем только малый% препаратов в итоге успешно проходят исследования и становятся лекарствами.
Тем не менее, производителям лекарств это все равно выгодно, ведь на простых лекарствах от головной боли можно заработать более $10 млрд., ведь головная боль всегда будет в моде.
Да, какое-то время доходы действительно будут высокими, но не более 10 лет. Именно столько обычно действует патент, и производители будут иметь полный эксклюзив на свое изобретение. Это называется "срок защиты патента".
В этот период условное лекарство от головной боли в некоторых странах, например, в США, может стоить хоть $100 тысяч. Некоторые страны, в частности Канада, регулируют стоимость и новых лекарств.
Но в любом случае оригинальный препарат, не имеющий аналогов и альтернатив, будет стоить дорого.
Если нет таких денег – терпи, пока действие патента не завершится. А по окончании действия патента препарат могут производить и другие фармкомпании. Такое лекарство будут называть - генериками. И они могут стоить дешевле, поскольку для них не изобретают новую молекулу, а получают готовую формулу лекарства, которые уже прошли все этапы испытаний.
Кто регулирует фармацевтический рынок?
Золотым стандартом регуляции производств и обращения лекарства является американский FDA. Это – регуляторный орган по контролю качества и безопасности лекарственных средств и продуктов питания. Он постоянно доказывает свою эффективность.
Реальный кейс работы регулятора: в 60-х годах прошлого столетия FDA категорически отказались регистрировать как лекарство популярной в Европе препарат "Талидомид". Но эксперт FDA настоял на том, что препарат имеет опасные побочные эффекты. Действительно, впоследствии оказалось, что "Талидомид" оказывает негативное влияние на беременных женщин, и из-за него родилось около 12 тысяч младенцев с серьезными пороками развития и уродствами. Этот случай заставил и Европу, и США всерьез усилить контроль за выходом препаратов на рынок.
Да что там говорить – когда-то даже героин (производства всемирно известной компании Bayer) был разрешен для свободной продажи в аптеках как лекарство. Его разрешалось принимать даже детям – мол это лекарство от кашля.
Это отличный пример того, какой вид имела бы фармацевтика без строгой регуляции.
