Відео дня
Як роблять ліки
Як з'являються ліки
Припустимо, є хвороба, яка вже більш-менш досліджена. Тобто, відомо, чому і як вона розвивається, на які структури в організмі треба діяти, щоб цю хворобу вилікувати. Назвемо умовно ці структури "рецепторами R".
І ось вчені починають перебирати речовини, якими можна подіяти на "рецептори R". Таких речовин можуть бути мільйони, а можливо, в природі взагалі ще не існує потрібної речовини і її треба синтезувати вперше.
Розпочинається дослідження на комп'ютерних моделях. Суперкомп'ютери моделюють "рецептор R" і потім парують його з моделями мільйонів молекул ліків.
Потужності таких систем просто зривають дах. Процесор фармацевтичного комп'ютеру виконує сотні трильйонів розрахункових операцій за секунду і в результаті вчені отримують перелік молекул, які показали перспективні результати під час комп'ютерного моделювання.
Сторонньому спостерігачеві може здатися, що мова йде не про фармацевтів, а якихось айтішників.
Далі ці молекули синтезують та починають перевіряти invitro, тобто у пробірках, - на клітинах або культурах клітин.
Із тисяч перспективних молекул до стадії доклінічних випробувань доходять лише сотні. Це вже робочі молекули. Ті молекули, які не працюють - ідуть працювати в Instagram.
І тут з'являються вони – піддослідні тваринки, і розпочинається випробування invivo. Саме на них визначають токсичність, побічні ефекти, вплив на вагітність, та ще купу інших характеристик.
На цьому етапі з сотен змодельованих молекул до фіналу дійдуть десятки або навіть одиниці. Саме їх почнуть тестувати на людях.
Як проходять клінічні випробування на людях
Нульова фаза:
задіяні лише кілька здорових піддослідних;
використовується лише маленька кількість речовини;
вивчають, як препарат поводиться в організмі людини.
Перша фаза:
здорових піддослідних вже кілька десятків;
вивчають безпечну дозу.
Друга фаза:
кілька сотень піддослідних;
з однаковою хворобою;
визначають, чи мають ці "прото-ліки" хоч якийсь позитивний ефект;
побічні дії "прото-ліків".
Третя фаза клінічних досліджень – основна і найважливіша
Завдяки саме цьому етапові молекула зможе по праву називатися ліками (в разі успіху дослідження).
Бо третя фаза – це рандомізоване подвійне засліплене плацебоконтрольоване клінічне дослідження.
Отже, третя фаза:
беруть участь кілька тисяч хворих "піструнітом" піддослідних;
піддослідні діляться на дві групи пацієнтів з однаковою хворобою;
перша група отримує ліки, друга – "пустишку", тобто плацебо;
ані пацієнти, ані дослідники не знають, хто приймає ліки, а хто – "пустишку", тому дослідження і зветься "сліпим".
Результати цих досліджень і тони документації передають для перевірки у відповідні органи, які відповідають в країні за реєстрацію ліків.
Якщо виявиться, що все "ок", то ця речовина може називатися ліками.
Але ж є ще і четверта фаза досліджень
Вона називається "постмаркетинговим дослідженням" - це коли препарат починаються виробляти, продавати і загалом використовувати, то лікарі та виробники продовжують збирати дані про відтерміновані ефекти від прийому. Адже – раптом спочатку все "ок", а потім в пацієнта, скажімо, відростуть мізинці на ліктях, чи щось важливе відсохне та зненацька відпаде.
Чому розробка ліків – це дуже дорого?
Розробка ліків може коштувати мільярди, а весь процес від винайдення до реєстрації та випуску на ринок може тривати від 10 до 15 років. Причому лише малий% препаратів успішно проходять дослідження та стають ліками.
Тим не менш, виробникам ліків це все одно вигідно, адже на простих ліках від головного болю можна заробити більше $10 млрд – "косиш бабло", бо ж головний біль завжди буде в моді.
Так, якийсь час прибутки і справді будуть високими, але не більше 10 років. Саме стільки зазвичай діє патент і виробники матимуть повний ексклюзив на свій винахід. Це зветься "термін захисту патенту".
У цей період умовні ліки від головного болю в деяких країнах, наприклад у США, можуть коштувати хоч $100 тисяч. Деякі країни, зокрема Канада, регулюють вартість і нових ліків.
Але в будь-якому випадку оригінальний препарат, який не має аналогів та альтернатив, коштуватиме дорого.
Немає таких грошей – терпи, поки дія патенту не завершиться. А після закінчення дії патенту препарат можуть виробляти і інші фармкомпанії. Такі ліки називають генериками. І вони можуть коштувати значно дешевше, оскільки для них не винаходять нову молекулу, а отримують готову формулу ліків, які вже пройшли всі етапи випробувань.
Хто регулює фармацевтичний ринок?
Золотим стандартом регуляції виробництв і обігу ліків є американський FDA. Це - регуляторний органом з контролю якості та безпечності лікарських засобів. Він постійно доводить свою ефективність.
Реальний приклад: У 60-х роках минулого сторіччя FDA категорично відмовилися реєструвати як ліки популярній в Європі препарат "Талідомід". Експерт FDA настояв на тому, що цей препарат має небезпечні побічні ефекти. Дійсно, згодом виявилося, що "Талідомід" має негативний вплив на вагітних жінок, і через нього народилося близько 12 тисяч немовлят із серйозними вадами розвитку та каліцтвами. Цей випадок змусив і Європу і США серйозно посилити контроль за виходом препаратів на ринок.
Та що там казати – колись навіть героїн (виробництва всесвітньо відомої компанії Bayer) був дозволений для вільного продажу в аптеках як ліки. Його дозволялося приймати навіть дітям – мовляв це ліки від кашлю.
Це чудовий приклад того, який вид мала б фармацевтика без суворої регуляції.
