Лечение гемофилии: ученые говорят о большом прорыве

Гемофилия – редкое нарушение крови, которое трудно поддается диагностике и лечению. Недавно на ежегодном собрании Американского общества гематологов были представлены результаты двух исследований – ATLAS-A / B и ATLAS-INH, использования препарата фитусиран (Fitusiran, Sanofi Genzyme) в отношении предотвращения кровотечений у пациентов с гемофилией. Они показали, что частота кровотечений в годовом исчислении снизилась примерно на 90%, при этом половина или более из них не имели кровотечений, которые требовали лечения в течение 9 месяцев. Как сообщили на встрече исследователи, средний годовой уровень кровотечений упал до 0.

Особенности применения фитусирана

Фитусиран представляет собой небольшую молекулу, которая блокирует выработку антитромбина в клетках печени. Вместо использования традиционного подхода к лечению гемофилии, заключающегося в усилении каскада свертывания крови за счет замены того, чего не хватает, идея фитусирана состоит в том, чтобы закоротить систему антикоагуляции организма, воздействуя на антитромбин.

Видео дня

Данные эффективности фитусирана касаются как гемофилии A, так и гемофилии B с ингибиторами и без них, которые представляют собой антитела, образованные против экзогенных факторов свертывания, а также при субанализе частоты спонтанных и совместных кровотечений. Уменьшение кровотечений было связано со значительным улучшением качества жизни пациентов.

Фитусиран вводится в виде подкожной инъекции 80 мг один раз в месяц, что является удобным режимом дозирования. Исследователи допускают, что некоторым пациентам будет достаточно применять препарат один раз в два месяца.

Подробности исследований

В ATLAS-A / B 80 пациентов мужского пола были рандомизированы для профилактического лечения фитусираном один раз в месяц, а 40 – для продолжения приема факторов свертывания крови по мере необходимости при кровотечении. Чуть более 20% страдали гемофилией B, остальные – гемофилией A. Средний возраст составлял 34 года, и у участников было в среднем около 12 кровотечений в течение 6 месяцев, предшествовавших исследованию.

Половина группы фитусирана не имела кровотечений в течение периода исследования по сравнению с 5% в контрольной группе.

Пять серьезных нежелательных явлений, возникших при лечении в группе фитусирана, включали холелитиаз у двух пациентов, а также холецистит, инфекцию нижних дыхательных путей и астму у каждого из них. Два пациента с фитусираном прекратили лечение из-за холецистита и повышения уровня аланинаминотрансферазы.

Исследование ATLAS-INH имело тот же дизайн и изучало пациентов с ингибиторами. Как и в первом случае, чуть более 20% страдали гемофилией B, остальные A. Средний возраст составлял 28 лет, и у пациентов было в среднем около 13 кровотечений за 6 месяцев до исследования. В общей сложности 38 человек были рандомизированы в группу фитусирана, а 19 – в группу препаратов обходного пути по мере необходимости.

Почти у 66% пациентов с фитусираном не было кровотечений по сравнению с примерно 5% в контрольной группе.

По словам ведущего исследователя ATLAS-INH, руководителя программы гемостаза и тромбоза Детской больницы Лос-Анджелеса Гая Янга, кровотечений было гораздо меньше как при гемофилии А, так и B. И это определенно клинически значимый и важный эффект.

Комментарии

На собрании было отмечено, что в испытаниях фитусиран сравнивали не с профилактическим лечением, которое является стандартом лечения гемофилии, а с эпизодическим лечением. По словам Алока Шривастава, ведущего исследователя ATLAS-A / B, гематолога из Христианского медицинского колледжа в Веллоре, Индия, указанные в исследованиях цифры никогда раньше не достигались с помощью стандартной профилактики. Кроме того, стандартная профилактика требует пожизненных внутривенных инфузий, иногда несколько раз в неделю.

Ученые подчеркнули, что использование фитусирана может изменить повседневную жизнь пациентов. Сколько будет стоить препарат пока неизвестно.