Ученые вылечили смертельное заболевание на стадии эмбриона

9,7 т.
Ученые вылечили смертельное заболевание на стадии эмбриона

Ученые впервые провели высокоточную "химическую операцию" на человеческом эмбрионе для того, чтобы вылечить генетическое заболевание.

Об этом сообщили китайские исследователи Би-би-си.

Команда ученых из Университета Сунь Ятсена использовала технологию, получившую название "редактирование азотистых оснований", которая используется для исправления единичных ошибок в генетическом коде, состоящем из трех миллиардов "знаков".

Ученые провели операцию на выращенных в лаборатории эмбрионах, ДНК которых содержал мутацию, приводящую к развитию бета-талассемии - тяжелого генетического заболевания, при котором нарушается синтез гемоглобина. Ученые утверждают, что новая технология однажды позволит лечить эту и ряд других наследственных болезней.

Видео дня

"Редактирование оснований" направлено на изменение четырех азотистых оснований, входящих в состав ДНК: аденина (A), цитозина (C), гуанина (G) и тимина (T).

Вся программа по развитию человеческого организма записана в ДНК с помощью комбинаций этих четырех оснований.

Потенциально опасное для жизни заболевание крови - бета-талассемия - вызвано изменениями всего одного основания в генетическом коде. Такие изменения обычно называют точечными мутациями.

Ученым из Китая удалось исправить эту ошибку в генетическом коде эмбрионов. Они просканировали ДНК в поисках ошибки, а затем на месте "сбоя" преобразовали гуанин в аденин, таким образом исправив сбой.

"Мы первыми смогли показать возможность лечения генетических болезней у эмбрионов с помощью системы редактирования оснований", - говорит один из авторов исследования Цзюнь Цзиу Хуан.

По его словам, исследование открывает новые перспективы для лечения пациентов от бета-талассемии и других генетических заболеваний. Эта технология также позволит лечить детей от наследственных болезней еще до того, как они появятся на свет, говорит ученый.

Эксперимент был проведен на эмбрионах, полученных в результате клонирования. Ткани для проведения эксперимента были взяты у пациента, у которого была диагностирована бета-талассемия.

Редактирование оснований - это более продвинутая версия методики редактирования геномов, известной как CRISPR. При редактировании генома с помощью системы CRISPR/Cas9 используется один белок CAS, который разрезает соответствующие последовательности генов.

С помощью таких "молекулярных ножниц" ученые могут вырезать из ДНК одни фрагменты и вставлять другие. Также существует механизм записи новой генетической информации в CRISPR.

Новая технология редактирования оснований работает иначе: она заставляет одно азотистое основание преобразоваваться в другое.

Один из авторов системы CRISPR/Cas9, профессор Дэвид Лиу из Гарвардского университета, назвал технологию, представленную китайскими учеными, химической хирургией.

По его словам, эта технология более точная, чем CRISPR/Cas9, и имеет меньше побочных эффектов.

"Редактирование оснований потенциально может вносить точные изменения в ДНК при различных патогенных мутациях", - говорит Дэвид Луи.

Как ранее сообщал "Обозреватель", группа ученых из Национального института здоровья США создала антитело, способное обезвредить 99% штаммов вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).

disclaimer_icon

Материалы на этом сайте рекомендованы для общего информационного использования и не предназначены для установления диагноза или самостоятельного лечения. Медицинские эксперты MedOboz гарантируют, что весь контент, который мы размещаем, публикуется и соответствует самым высоким медицинским стандартам. Наша цель – максимально качественно информировать читателей о симптомах, причинах и методах диагностики заболеваний. Призываем не заниматься самолечением, а для диагностики заболеваний и определения методов их лечения советуем обращаться к врачам.

Популярные врачи

Лекарства