Вчені вилікували смертельне захворювання на стадії ембріона

Вчені вперше провели високоточну "хімічну операцію" на людському ембріоні для того, щоб вилікувати генетичне захворювання.

Про це повідомили китайські дослідники Бі-бі-сі.

Команда вчених з Університету Сунь Ятсена використовувала технологію, що одержала назву "редагування азотистих основ", яка використовується для виправлення поодиноких помилок у генетичному коді, що складається з трьох мільярдів "знаків".

Вчені провели операцію на вирощених у лабораторії ембріонах, ДНК яких містило мутацію, що приводить до розвитку бета-таласемії - важкого генетичного захворювання, при якому порушується синтез гемоглобіну. Вчені стверджують, що нова технологія одного разу дозволить лікувати цю та низку інших спадкових хвороб.

Відео дня

"Редагування основ" направлено на зміну чотирьох азотистих основ, що входять до складу ДНК: аденіну (A), цитозину (C), гуаніну (G) і тиміну (T).

Вся програма з розвитку людського організму записана в ДНК за допомогою комбінацій цих чотирьох утворень.

Потенційно небезпечне для життя захворювання крові - бета-таласемія - викликано змінами всього одного утворення у генетичному коді. Такі зміни зазвичай називають точковими мутаціями.

Вченим з Китаю вдалося виправити цю помилку в генетичному коді ембріонів. Вони просканували ДНК у пошуках помилки, а потім на місці "збою" перетворили гуанін в аденін, таким чином зробивши це збій.

"Ми першими змогли показати можливість лікування генетичних хвороб у ембріонів за допомогою системи редагування підстав", - говорить один з авторів дослідження Цзюнь Цзіу Хуан.

За його словами, дослідження відкриває нові перспективи для лікування пацієнтів від бета-таласемії та інших генетичних захворювань. Ця технологія також дозволить лікувати дітей від спадкових хвороб ще до того, як вони з'являться на світло, каже вчений.

Експеримент був проведений на ембріонах, отриманих у результаті клонування. Тканини для проведення експерименту були взяті у пацієнта, у якого було діагностовано бета-таласемія.

Редагування підстав - це більш просунута версія методики редагування геномів, відомої як CRISPR. При редагуванні генома за допомогою системи CRISPR/Cas9 використовується один білок CAS, який розрізає відповідні послідовності генів.

За допомогою таких "молекулярних ножиць" вчені можуть вирізати з ДНК одні фрагменти і вставляти інші. Також існує механізм запису нової генетичної інформації в CRISPR.

Нова технологія редагування підстав працює інакше: вона змушує одну азотисту основу перетворитисьв іншу.

Один з авторів системи CRISPR/Cas9, професор Девід Ліу з Гарвардського університету, назвав технологію, представлену китайськими вченими, хімічною хірургією.

За його словами, ця технологія точніша, ніж CRISPR/Cas9, і має менше побічних ефектів.

"Редагування підстав потенційно може вносити точні зміни в ДНК при різних патогенних мутаціях", - говорить Девід Луї.

Як раніше повідомляв "Обозреватель", група вчених з Національного інституту здоров'я США створили антитіло, здатне знешкодити 99% штамів вірусу імунодефіциту людини (ВІЛ).