Доступно новое лечение миастении

FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) одобрило новый препарат для лечения генерализованной миастении Гравис (myasthenia gravis, gMG) у пациентов с положительным результатом теста на антитела к рецепторам ацетилхолина (AChR) – эфгартигимод (efgartigimod, Vyvgart, argenx). Это первая в своем классе таргетная терапия.

Одобрение является важным шагом в предоставлении нового варианта терапии для пациентов и подчеркивает стремление агентства помочь сделать новые варианты лечения доступными для людей, живущих с редкими заболеваниями. Об этом заявил в пресс-релизе Билли Данн, директор отдела нейробиологии Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA.

Что такое миастения Гравис

Миастения Гравис – относительно редкое приобретенное аутоиммунное заболевание, вызываемое антителами-опосредованной блокадой нервно-мышечной передачи, приводящей к слабости скелетных мышц и быстрой мышечной усталости, что значительно снижает качество жизни.

Видео дня

Большинство пациентов с gMG имеют антитела к иммуноглобулину G (IgG), которые чаще всего направлены против никотиновых ацетилхолиновых рецепторов скелетных мышц.

Эффективный и с хорошей переносимостью

Эфгартигимод включает в себя фрагмент антитела, действие которого направлено на снижение патогенных антител IgG и блокирование процесса рециклинга IgG у пациентов с миастенией Гравис.

В результате терапии происходит связывание нового агента и неонатального рецептора Fc (FcRn), который широко экспрессируется в организме и выполняет главную роль в предотвращении разрушения антител IgG. Таким образом, благодаря блокированию FcRn уровень IgG снижается.

Как показали результаты третьей фазы рандомизированного, плацебо-контролируемого клинического испытания ADAPT, эфгартигимод показал высокую эффективность и переносимость. В нем принимало участие 187 взрослых пациентов независимо от статуса антитела рецептора ацетилхолина. У всех был показатель Myasthenia Gravis-Activity of Daily Living по крайней мере 5 (> 50% неокулярных) на фоне стабильной дозы по крайней мере одного препарата MG.

В течение 26 недель 84 пациента были случайным образом распределены в группы, получавшие эфгартигимод в дозе 10 мг/кг, и 83 пациента – в группу плацебо. Оба лечения вводили в виде четырех инфузий за цикл по одной инфузии в неделю. Процесс повторяли по мере необходимости, в зависимости от клинического ответа, не раньше, чем через 8 недель после начала предыдущего цикла.

Лечение эфгартигимодом снизило тяжесть болезни и улучшило качество жизни у пациентов с миастенией Гравис по четырем шкалам, специфичным для MG. Кроме того, эти преимущества наблюдались на раннем этапе, были воспроизводимыми и устойчивыми. Результаты были опубликованы летом в журнале Lancet Neurology.

Комментарии

По словам главного исследователя Джеймса Ховарда-младшего, доктора медицины, Отделение неврологии из Университета Северной Каролины в Чапел-Хилл, эфгартигимод – очень быстро действующий препарат по сравнению с другими методами лечения, которые могут занять 4, 6, иногда 10 месяцев, прежде чем они начнут действовать. Профиль побочных эффектов практически не отличался от группы плацебо.

В пресс-релизе компании, выпущенном после утверждения препарата, Ховард-младший добавил, что люди, живущие с gMG, нуждались в новых вариантах лечения, нацеленных на основной патогенез заболевания и подтвержденных клиническими данными.