Доступне нове лікування міастенії

FDA (Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів США) схвалило новий препарат для лікування генералізованої міастенії Гравіс (myasthenia gravis, gMG) у пацієнтів із позитивним результатом тесту на антитіла до рецепторів ацетилхоліну (AChR) – ефгартигімод (efgartimod). Це перша у своєму класі таргетна терапія.

Схвалення є важливим кроком у наданні нового варіанта терапії для пацієнтів і наголошує на прагненні агентства допомогти зробити нові варіанти лікування доступними для людей, які живуть з рідкісними захворюваннями. Про це заявив у пресрелізі Біллі Данн, директор відділу нейробіології Центру оцінки та досліджень лікарських засобів FDA.

Що таке міастенія Гравіс

Міастенія Гравіс – відносно рідкісне набуте аутоімунне захворювання, яке викликається антитілами-опосередкованою блокадою нервово-м'язової передачі, це призводить до слабкості скелетних м'язів та швидкої м'язової втоми, що значно знижує якість життя.

Відео дня

Більшість пацієнтів з gMG мають антитіла до імуноглобуліну G (IgG), які найчастіше спрямовані проти нікотинових ацетилхолінових рецепторів скелетних м'язів.

Ефективний і з гарною переносимістю

Ефгартигімод включає фрагмент антитіла, дія якого спрямована на зниження патогенних антитіл IgG і блокування процесу рециклінгу IgG у пацієнтів з міастенією Гравіс.

В результаті терапії відбувається зв'язування нового агента та неонатального рецептора Fc (FcRn), який широко експресується в організмі та виконує головну роль у запобіганні руйнуванню антитіл IgG. Таким чином, завдяки блокуванню FcRn рівень IgG знижується.

Як показали результати третьої фази рандомізованого, плацебо-контрольованого клінічного випробування ADAPT, ефгартигімод показав високу ефективність та переносимість. У ньому брали участь 187 дорослих пацієнтів незалежно від статусу антитіла рецептора ацетилхоліну. У всіх був показник Myasthenia Gravis-Activity of Daily Living щонайменше 5 (> 50% неокулярних) на фоні стабільної дози принаймні одного препарату MG.

Протягом 26 тижнів 84 пацієнти були випадковим чином розподілені до груп, які отримували ефгартигімод у дозі 10 мг/кг, та 83 пацієнти – до групи плацебо. Обидва лікування вводили у вигляді чотирьох інфузій за цикл по одній інфузії на тиждень. Процес повторювали при необхідності, залежно від клінічної відповіді, не раніше, ніж через 8 тижнів після початку попереднього циклу.

Лікування ефгартигімодом знизило тяжкість хвороби та покращило якість життя у пацієнтів з міастенією Гравіс за чотирма шкалами, специфічними для MG. Крім того, ці переваги спостерігалися на ранньому етапі, були відтвореними та стійкими. Результати були опубліковані влітку у журналі Lancet Neurology.

Коментарі

За словами головного дослідника Джеймса Ховарда-молодшого, доктора медицини, Відділення неврології з Університету Північної Кароліни в Чапел-Хілл, ефгартигімод – дуже швидко діючий препарат у порівнянні з іншими методами лікування, які можуть зайняти 4, 6, іноді 10 місяців, перш ніж вони почнуть діяти. Профіль побічних ефектів мало відрізнявся від групи плацебо.

У пресрелізі компанії, випущеному після затвердження препарату, Ховард-молодший додав, що люди, які живуть з gMG, потребували нових варіантів лікування, націлених на основний патогенез захворювання та підтверджених клінічними даними.