Видео дня
Лекарства от рака: все ли из них действительно увеличивают выживаемость
Лекарства от рака имеют высокую стоимость во всем мире, что является нагрузкой на страховые компании и пациентов. Недавно Роксана Нельсон сделала серию обзоров на Medscape о стоимости лечения онкологических болезней и оправданности применения некоторых препаратов, в частности – пероральных таргетных лекарств без документально подтвержденной выгоды.
Исследователи изучили 44 пероральных таргетных препарата и разделили их на две группы: с доказанным улучшением выживаемости и без. Совокупные расходы в США были немного выше для лекарств, не имеющих доказанного преимущества для выживаемости: 1,8 млрд долларов против 1,7 млн долларов для лекарств с документально подтвержденным общим преимуществом для выживаемости.
Таким образом, почти половина средств, расходуемых на лечение рака, идут на использование препаратов с серьезными недостатками в доказательной базе. Результаты работы опубликованы в JAMA Internal Medicine.
Другое исследование рассматривало расходы Medicare на лекарства от рака без увеличения выживаемости. По словам старшего автора обоих исследований, адъюнкт-профессора народной медицины Гарвардского института здравоохранения паломников и Гарвардской медицинской школы Аниты Вагнер, проблема не имеет простого решения. Потребуются усилия FDA, направленные на то, чтобы сделать ясным и легкодоступным для пациентов, их врачей и других лиц то, что известно и что неизвестно о клинических преимуществах недавно одобренных и дорогостоящих лекарств от рака.
Такие усилия могут начаться с последовательного документирования общей информации о выживаемости в одобренной FDA маркировке и четких визуальных предупреждений на этикетках с ограниченными доказательствами, лежащими в основе ускоренных разрешений.
Подробности исследования
Вагнер и ее коллеги сосредоточились на 44 пероральных противораковых препаратах. Более трех четвертей препаратов были одобрены при поддержке как минимум одного рандомизированного контролируемого исследования как минимум по одному показанию. Остальные 10 препаратов (22,7%) были одобрены только на основании индивидуальных или несравнительных исследований.
Однако только 11 препаратов (25%) имели задокументированное статистически значимое улучшение общей выживаемости по крайней мере по одному показанию, и только 4 препарата (9%) имели общую выживаемость в качестве первичной конечной точки в базовом рандомизированном контролируемом исследовании.
Среди 20 крупнейших (по расходам) результатов только одно не было поддержано ключевым рандомизированным контролируемым испытанием, а 13 не имели данных о выживаемости. В этой группе 15 лекарств были признаны орфанными лекарствами, 6 – получили статус "прорывной" терапии, 10 – были одобрены в ускоренном порядке, 15 – находились на стадии приоритетного рассмотрения, 8 – проходят ускоренную процедуру одобрения.
Исследователи утверждают, что опасность состоит в том, что пациенты могут не знать, что известно и что неизвестно о новом лекарстве от рака, как с точки зрения пользы, так и риска.
Возможные пути решения
По словам онколога из Мемориального онкологического центра им. Слоуна Кеттеринга в Нью-Йорке, доктора медицинских наук Аарона Митчелла, вопрос об эффективности лекарств решается путем улучшения стандартов для одобрения FDA. В настоящее время ускоренные разрешения выдаются по суррогатным конечным точкам, таким как частота ответа, при этом лекарство не имеет документально подтвержденных клинических преимуществ, таких как улучшение выживаемости без прогрессирования или общей выживаемости.
Те, кто не одобряет этот подход, отмечают, что из-за повышения планки одобрения можно пропустить перспективные средства, которые могут изменить правила игры. Однако понижая планку, радикальные изменения не происходят, одновременно с этим увеличивается число препаратов, соответствующих только нижней планке требований.
